Hospital Sant Joan de Déu Barcelona

Guía metabólica

Hospital Sant Joan de Déu Barcelona

Traducir

Derivados PEGilados de cisteamina como tratamientos mejores para la cistinosis nefropática.

Publicaciones científicas
12/01/2011

La enfermedad genetic cistinosis nefropática se caracteriza por la acumulación lisosomaldel aminoácido cistina. La cristalización de la cistina en los órganos afectados, si no se trata, ocasiona la muerte de los individuos afectados en la segunda década de la vida.

El único tratamiento aprobado para la cistinosis es la cisteamina. No obstante, la cisteamina se asocia a un olor y gusto malos y esto, unido a una rápida metabolización y a un régimen de dosificación de 6 horas, sugiere una clara necesidad de mejorar la terapia. Se han sitetizado una serie de derivados PEGilados de cistamina, el disulfuro de la cisteamina, y se ha evaluado su toxicidad y eficacia en fibroblastos cultivados de pacientes con cistinosis.

Todos los compuestos estudiados no fueron citotóxicos y mostraron una considerable depleción de la cistina intralisosomal.

PEGylated derivatives of cystamine as enhanced treatments for nephropathic cystinosis. Omran Z, Kay G, Salvo AD, Knott RM, Cairns D. Bioorg Med Chem Lett. 2011 Jan 1;21(1):45-7. Epub 2010 Nov 21. School of Pharmacy and Life Sciences, Robert Gordon University, Aberdeen AB10 1FR, UK.
Última modificación: 
13/01/2011

También te puede interesar

Publicaciones científicas
12/01/2011
La cistinosis es la principal causa de síndrome hereditario de Fanconi, y debe sospecharse en niños pequeños con retraso en el desarrollo y los signos de daño tubular proximal renal. El diagnóstico puede no alcanzarse en los bebés, porque no todos los...
Publicaciones científicas
25/06/2014
La cistinosis nefropática es una enfermedad sistémica autosómica recesiva grave caracterizada por el depósito de cistina lisosomal. La cisteamina es un componente esencial del tratamiento. Hay pruebas sólidas de que la acumulación de cistina en sí no...
Publicaciones científicas
12/01/2011
La cistinosis nefropática (NC) es una enfermedad grave que se complica por el inicio temprano de insuficiencia renal crónica (IRC) y otras complicaciones relacionadas con el depósito de cistina en los tejidos. Desde la década de 1980, el pronóstico de la NC ha...