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Cistinosis nefropática, una brecha entre países en desarrollo y países desarrollados

Publicaciones científicas
25/06/2014

Carta al editor en la que se resalta la importancia del tratamiento con cisteamina en países desarrollados, ya que este tratamiento retarda la tubulopatía y las síntomas extrarenales hasta más allá de la adolescencia.

En países en desarrollo los pacientes han permanecido en general sin tratamiento, debido a la disponibilidad de cisteamina.

Basándose en un estudio en 213 pacientes, aun cuando éstos fueron diagnosticados antes de los 2 años, el 100% de ellos recibieron tratamiento con cisteamina en países desarrollados, mientras que solo el 50% en países en desarrollo.

Esto dio lugar a un marcado retraso del crecimiento y un descenso medio (6,4 años) de la supervivencia de los riñones nativos en los pacientes de países en desarrollo, que solo se estima debido a la falta de terapia o a un retraso en el inicio de la misma.

Esto implica consideraciones éticas, ya que la mejor calidad de vida de los pacientes con cistinosis en países desarrollados se debe a la disponibilidad de nuevas y costosas formulaciones de cisteamina.

Nephropathic cystinosis--a gap between developing and developed nations.
Bertholet-Thomas A(1), Bacchetta J, Tasic V, Cochat P.
N Engl J Med 2014;370(14):1366-7.
(1) Centre de Référence des Maladies Rénales Rares, Bron, France
aurelia.bertholet-thomas@chu-lyon.fr.

Última modificación: 
26/06/2014

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