Hay que actuar lo más rápidamente posible e instaurar un tratamiento. Este se basa en evitar la intoxicación por los productos tóxicos acumulados, eliminándolos de la dieta y evitando así su futura acumulación.

Esto se logrará, en primer lugar, restringiendo las proteínas naturales de la dieta, ya que todas ellas contienen los aminoácidos  precursores.

No obstante, los aminoácidos son indispensables para la formación de proteínas que permitirán crecer al recién nacido, por lo que se aportan mediante una fórmula especial que no contiene leucina, isoleucina ni valina.

Es importante evitar un defecto de isoleucina y valina que impediría la síntesis proteica y favorecería la degradación de las proteínas corporales y, con ello, la acumulación de compuestos tóxicos. El aporte energético debe ser también importante con el mismo objeto.

La leucinosis es una enfermedad hereditaria que, no tratada, puede conllevar graves consecuencias. Sin embargo, el diagnóstico y tratamiento precoces mejoran mucho el pronóstico y la calidad de vida de los niños afectos.