Hospital Sant Joan de Déu Barcelona

Guía metabólica

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terapia antisentido

  • 08/06/2015
    La terapia con oligonucleótidos antisentido para modular mutaciones de empalme en enfermedades hereditarias se está convirtiendo en una opción de tratamiento también para defectos metabólicos. En este artículo, se presenta el efecto de la terapia antisentido celular para suprimir la activación del pseudoexon en fibroblastos de piel primarios de pacientes con mutaciones en el gen PTS que codifica...
  • 17/04/2015
    En los últimos años, la terapia antisentido ha surgido como un enfoque terapéutico cada vez más importante para abordar varios trastornos genéticos, incluyendo los errores innatos del metabolismo . Las mutaciones intrónicas que activan los sitios de empalme (splicing sites) son particularmente susceptibles a la terapia antisentido , ya que los sitios de empalme canónicos permanecerían intactos,...
  • Opciones terapéuticas actuales IIb/V: Terapia Antisentido
    26/06/2012
    La terapia antisentido se basa en el uso de oligonucleótidos (pequeños fragmentos de ácido nucleico (13-25 nucleótidos ), antisentido , complementarios para una secuencia específica de un gen , con objeto de unirse al mRNA del mismo y evitar así la producción de una proteína mutada. ¿Qué son los nucleótidos? Los nucleótidos son cada una de las unidades que forman el DNA o el RNA. Están formados...
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