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Investigación clínica en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM): ensayos clíni

Investigación clínica en Errores Congénitos del Metabolismo (ECM): ensayos clínicos (I/III)

14/11/2012

Un ensayo clínico consiste en la evaluación experimental de un fármaco nuevo, una prueba diagnóstica o una nueva indicación a través de su administración o aplicación en seres humanos, bajo un diseño metodológico que permita obtener resultados muy fiables.

Control metabólico de pacientes con una enfermedad lisosomal

Control metabólico de pacientes con una enfermedad lisosomal

Una vez diagnosticado el paciente con una enfermedad lisosomal, el objetivo principal consiste en el tratamiento específico (si lo hay), tratamiento sintomático de soporte y seguimiento para mejorar en lo posible la calidad de vida del paciente. La afectación multisistémica y la evolución progresiva de muchas de las enfermedades lisosomales obligan a disponer de una serie de cuidados generales en el control evolutivo de estos pacientes según los diferentes órganos que progresivamente se vayan afectando:

Protocolo para el manejo de la mucopolisacaridosis VI.

27/09/2010

La MPS VI (síndrome de Maroteaux-Lamy) es una enfermedad de depósito lisosomal caracterizada por manifestaciones clínicas sistémicas y significativas alteraciones funcionales. El diagnóstico y el manejo constituyen un desafío, por la considerable variabilidad de la presentación clínica y el grado de progresión. El manejo óptimo debe basarse en la evidencia de ensayos controlados, randomizados, metaanálisis, revisiones sistemáticas y la opinión de los expertos.

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